Záchrana zraku: revolučný pokrok v liečbe slepoty

Retinitis pigmentosa (RP) je závažné dedičné ochorenie sietnice, ktoré postihuje približne 1,5 milióna ľudí na celom svete. Táto degenerácia vedie k postupnému rozpadu svetlocitlivých fotoreceptorových buniek v sietnici, čo spôsobuje progresívne zhoršovanie zraku a napokon stratu centrálneho videnia. V súčasnosti neexistuje žiadna známa liečba tohto ochorenia, čo podčiarkuje naliehavú potrebu prelomových objavov v oftalmológii. Nádej však prichádza z nečakanej strany – od obyčajnej rybky, zebričky.

Vedci boli inšpirovaní jej pozoruhodnou schopnosťou prirodzene regenerovať poškodené bunky sietnice. U rýb sa špecializované Müllerove gliové bunky dokážu diferencovať na retinálne progenitorové bunky, ktoré následne vytvárajú nové neuróny, čím efektívne obnovujú zrak. Tieto bunky tiež zohrávajú kľúčovú úlohu pri udržiavaní štruktúry sietnice, odstraňovaní odpadu a prenose svetla.

Tento prístup, kedy sa vedci inšpirujú prírodnými procesmi v iných organizmoch, predstavuje silný a čoraz rozšírenejší trend v medicínskom výskume. Namiesto vymýšľania úplne nových biologických ciest sa snažia pochopiť a využiť prirodzené regeneračné mechanizmy. Identifikáciou evolučných „vypínačov“ alebo inhibítorov, ako je proteín PROX1, ktoré bránia týmto procesom u ľudí, môžu navrhnúť cielené terapie na opätovnú aktiváciu spiacich liečivých schopností. 

Kľúčový rozdiel u cicavcov, vrátane ľudí a myší, spočíva v tom, že proteín známy ako PROX1 pôsobí ako inhibítor, ktorý bráni Müllerovým gliovým bunkám v diferenciácii, a tým blokuje regeneráciu sietnice. To je dôvod, prečo na rozdiel od zebričiek cicavce nedokážu prirodzene opraviť svoje poškodené sietnice.

Vedci vyvinuli novú protilátku špeciálne navrhnutú na viazanie a blokovanie pôsobenia proteínu PROX1. Presvedčivé výsledky zo štúdií na myšiach ukázali, že keď bola táto protilátka PROX1 vstreknutá do sietnice myší trpiacich retinitis pigmentosa, úspešne zablokovala inhibičné pôsobenie PROX1, obnovila regeneráciu sietnice a pozoruhodne vrátila zrak na obdobie dlhšie ako šesť mesiacov.  

Tento výskum predstavuje významný posun v očnej terapii, pretože demonštruje možnosť reaktivácie vnútorných regeneračných dráh v oku. Ak sa Müllerove gliové bunky dokážu úspešne prinútiť k regenerácii pri RP, tento základný prístup by sa potenciálne mohol prispôsobiť na liečbu širšieho spektra degenerácií sietnice, ako je vekom podmienená makulárna degenerácia (VPMD) alebo diabetická retinopatia, ktoré celosvetovo postihujú milióny ďalších ľudí. To znamená prechod od manažmentu symptómov k obnove základnej biologickej funkcie, čím sa otvárajú úplne nové terapeutické cesty pre predtým neliečiteľné formy slepoty.

Tím prostredníctvom spoločnosti Cellia Inc., ktorá vznikla z KAIST, aktívne vyvíja túto protilátku PROX1, označenú ako CLZ001, na humánne použitie. Ambiciózny cieľ je začať klinické skúšky na ľuďoch do roku 2028, spočiatku pre pacientov s retinitis pigmentosa, s potenciálnymi budúcimi aplikáciami pre iné ochorenia sietnice. Tieto významné zistenia boli publikované v prestížnom časopise Nature Communications, pričom informácie pochádzajú z KAIST, čo dodáva výskumu silnú vedeckú dôveryhodnosť.

Zdroj: newatlas.com.

^{Zdroj Foto: depositphotos.com.}